Aptorum Group ประกาศความก้าวหน้าครั้งสำคัญของการนำ SACT-1 ที่มีศักยภาพเป็นตัวยามารักษานิวโรบลาสโตมา ตั้งเป้ายื่น IND ช่วงครึ่งหลังของปี 2563

Logo

นิวยอร์ก–(BUSINESS WIRE)–10 กุมภาพันธ์ 2563

Aptorum Group Limited (Nasdaq: APM) (“Aptorum Group”) บริษัทผลิตชีวเภสัชภัณฑ์ที่เน้นการพัฒนายารักษาโรคชนิดใหม่เพื่อแก้ปัญหาการขาดแคลนเวชภัณฑ์ที่เพิ่มขึ้นทั่วโลก ประกาศถึงข้อมูลและการพัฒนาในทิศทางบวกเกี่ยวกับการนำสารที่มีศักยภาพเป็นตัวยา (drug candidate) อย่าง SACT-1 มาใช้ในการรักษานิวโรบลาสโตมา มะเร็งชนิดที่พบได้ยากซึ่งมักเกิดในเด็กทารกและเด็กเล็ก เมื่อการศึกษาเพื่อทดสอบความใช้ได้นี้เสร็จสิ้น Aptorum Group วางแผนที่จะใช้ประโยชน์จากคำขอขึ้นทะเบียนตำรับยาตามมาตร 505(b)(2) และยื่นขอ IND กับองค์การอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) สำหรับ SACT-1 ในครึ่งหลังของปี 25631

SACT-1 เป็นสารที่มีศักยภาพทางตัวยาที่ถูกนำมาใช้กับการรักษาโรคอื่นตัวแรกที่จะถูกพัฒนาภายใต้แพลตฟอร์มการค้นคว้ายา Smart-ACTTM ซึ่งใช้วิธีที่มีระบบเป็นขั้นเป็นตอนในการระบุและนำยาที่ได้รับการอนุมัติให้ใช้ในปัจจุบันมาพัฒนาเพื่อใช้กับโรคหายาก2 ที่มีมากกว่า 7000 โรค (และเพิ่มขึ้นอย่างต่อเนื่อง)

Aptorum Group มีความตั้งใจใช้แพลตฟอร์มดังกล่าวเร่งและเป็นทางลัดในการนำสารที่มีศักยภาพทางตัวยามาใช้กับการรักษาโรคอื่น ซึ่งมีการจัดทำข้อมูลความปลอดภัยและความเป็นพิษต่อมนุษย์ไว้อยู่แล้ว ผ่านการพัฒนาและขั้นตอนทางคลิกนิกเพื่อระบุตลาดโรคหายากที่กำลังเติบโตอย่างรวดเร็ว Aptorum Group ตั้งเป้าที่จะคัดกรองโรคหายากในกลุ่มต่าง ๆ ซึ่งรวมถึงแต่ไม่จำกัด โรคมะเร็ง โรคภูมิต้านตนเอง และโรคพันธุกรรมเมตาบอลิก

ผ่านแพลตฟอร์ม Smart-ACTTM Aptorum ประสบความสำเร็จในการค้นพบประสิทธิภาพที่มีศักยภาพของ SACT-1  และพัฒนาสารชนิดนี้เพื่อนำไปรักษานิวโรบลาสโตมา ซึ่งเป็นการรักษาด้านใหม่ที่แตกต่างจากข้อบ่งชี้ที่ได้รับการอนุมัติอย่างสิ้นเชิง ในการศึกษาของเราเมื่อไม่นานมานี้ พบว่า SACT-1 มีประสิทธิภาพต่อเซลล์ไลน์ของนิวโรบลาสโตมาหลายเซลล์ โดยมี 2 เซลล์ที่เป็นเซลล์แบบ MYCN-amplified ซึ่งแสดงถึงความเสี่ยงสูงในกลุ่มผู้ป่วยนิวโรบลาสโตมา นอกจากนี้ จากการใช้ดัชนีหลายแบบเป็นตัวชี้วัดเชิงปริมาณระดับของการเกิดอันตรกิริยาระหว่างยา Aptorum Group พบความเข้ากันได้และประสิทธิภาพระหว่าง SACT-1 กับยาเคมีบำบัดที่ใช้ในการรักษาทั่วไปในหลอดทดลองในระดับสูง ชี้ให้เห็นถึงการเพิ่มประสิทธิภาพศักยภาพ/การลดปริมาณของยาเคมีบำบัด นอกจากนี้ ในการศึกษาล่าสุดของเรายังพบว่าค่าขนาดยาสูงสุดที่สามารถทนได้ (MTD) ของ SACT-1 ในสัตว์ทดลองวัดได้สูงกว่า 400มก./กก. เมื่อเทียบกับค่า MTD ของการรักษาด้วยยาเคมีบำบัดแบบมาตรฐาน เช่น แพคลิแทกเซล (20-30มก./กก.)3 และซิสพลาติน (6มก./กก.) 4 พบว่าความปลอดภัยของ SACT-1 ให้ผลเป็นที่น่าพึงพอใจอย่างมาก

การนำสูตร SACT-1 มาพัฒนาใหม่เป็นสูตรสำหรับเด็ก เพื่อตอบสนองความต้องการของผู้ป่วยนิวโรบลาสโตมาโดยเฉพาะที่เป็นเด็กอายุต่ำกว่า 5 ปีได้ดียิ่งขึ้น จากการสังเกตการณ์ข้อมูลที่มีอยู่ก่อนหน้านี้จากผลิตภัณฑ์ที่ได้รับการอนุมัติ5 ซึ่งเป็นการสังเกตการณ์ภายใน พบว่า SACT-1 มีความปลอดภัย เมื่อใช้ในปริมาณ 150มก./วัน อัตราการเสียชีวิตอยู่ที่ 0% ในการศึกษาทางคลินิกก่อนหน้านี้) โดยไม่พบเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่เกี่ยวกับขนาดยาแต่อย่างใด

เกี่ยวกับนิวโรบลาสโตมา (neuroblastoma)

นิวโรบลาสโตมาเป็นโรคมะเร็งชนิดที่พบได้ยากและได้รับการจัดให้เป็นโรคหายาก โรคนี้จะก่อตัวในเนื้อเยื่อประสาทบางประเภทและส่วนใหญ่พบในต่อมหมวกไต รวมถึงกระดูกสันหลัง หน้าอก ช่องท้องหรือคอ และพบบ่อยในเด็ก โดยเฉพาะเด็กที่มีอายุตั้งแต่ 5 ปีลงไป สำหรับกลุ่มที่มีความเสี่ยงสูง ซึ่งมีจำนวนเกือบ 20%6 ของประชากรผู้ป่วยใหม่รวมต่อปี อัตราการรอดชีวิตในระยะ 5 ปีของโรคนี้อยู่ที่ประมาณ 40-50% ตามที่สังเกตการณ์โดยสมาคมโรคมะเร็งแห่งสหรัฐอเมริกา7 ปัจจุบัน ค่าใช้จ่ายสำหรับยารักษาที่สูงสำหรับผู้ป่วยที่มีความเสี่ยงสูงอยู่ที่เฉลี่ย 200,000 ดอลลาร์ต่อการให้ยาแต่ละครั้ง (ทั้งหมด 6 ครั้ง)8 นอกจากนี้ ผู้ป่วยที่เป็นเด็กส่วนใหญ่ไม่สามารถทนต่อการรักษาหรือรอดชีวิตในระยะการรักษาด้วยยาเคมีบำบัดที่เกี่ยวข้อง อาจมีการเปลี่ยนแปลงตามการศึกษาทางคลีนิกในอนาคต ซึ่งข้อมูลนี้อาจเปลี่ยนให้เป็นในทิศทางบวกได้ด้วย SACT-1 เนื่องจากมีการเสริมฤทธิ์กันอย่างมีศักยภาพเมื่อใช้กับการรักษาด้วยยาเคมีบำบัดแบบมาตรฐานตามที่ได้อธิบายไว้ข้างต้น

สำหรับการนำเสนอแบบทั่วไป โปรดดูที่: http://ir.aptorumgroup.com/static-files/bcf77574-7bd6-4b9d-8110-d53837238f16

สำหรับการนำเสนอทางเทคนิค โปรดดูที่: http://ir.aptorumgroup.com/static-files/66346f79-7a03-474a-89be-0eaafaa00d9d

เกี่ยวกับ Aptorum Group Limited

Aptorum Group Limited (Nasdaq: APM) คือบริษัทเวชภัณฑ์ที่อุทิศตนในการพัฒนาและทำธุรกิจการรักษาโรคแบบใหม่เพื่อแก้ปัญหาการขาดแคลนเวชภัณฑ์และไม่เพียงพอต่อความต้องการที่เพิ่มขึ้นทั่วโลก Aptorum Group ยังเดินหน้าคิดค้นโปรแกรมการรักษาโรคต่าง ๆ เช่นโรคประสาท โรคติดเชื้อ โรคเกี่ยวกับทางเกินอาหาร โรคเนื้องอก และโรคอื่น ๆ

สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับ Aptorum Group โปรดดูที่ www.aptorumgroup.com.

เกี่ยวกับ Smart Pharma Group

Smart Pharma Group เป็นบริษัทในครอบครองของ Aptorum Group Limited เน้นการนำยารักษาโรคที่ผ่านการรับรองมาใช้ใหม่อย่างเป็นระบบเพื่อการรักษาโรคหายากต่าง ๆ Smart Pharma Group ทำการสกรีนและคิดค้นวินิจฉัยผ่านระบบคอมพิวเตอร์เพื่อพัฒนาตัวยาให้มีความทันสมัย

คำจำกัดสิทธิ์ความรับผิดชอบและข้อความที่เป็นการคาดการณ์เหตุการณ์ในอนาคต

เอกสารประชาสัมพันธ์ฉบับนี้ประกอบด้วยแถลงการณ์ที่เกี่ยวข้องกับ Aptorum Group Limited และความคาดหวังในอนาคต แผน และโอกาสในอนาคตซึ่งเป็น “แถลงการณ์เชิงคาดการณ์ล่วงหน้า” ภายใต้ความหมายของพระราชบัญญัติปฏิรูปกฎหมายฟ้องร้องหลักทรัพย์เอกชนปี พ.ศ. 2538 ข้อความที่มีอยู่ในเอกสารฉบับนี้ซึ่งไม่ใช่แถลงการณ์ของข้อเท็จจริงในอดีตอาจถือเป็นข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า ในบางกรณีคุณสามารถระบุข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าโดยใช้คำเช่น“ อาจ” “ควร” “คาดว่า” “มีแผนจะ” “คาดการณ์” “อาจจะทำได้” “ตั้งใจว่า” “มีเป้าหมายว่า” “มีโครงการว่า" "พิจารณาจะ" "เชื่อว่า" "ประเมินว่า" "พยากรณ์" "มีศักยภาพจะ" หรือ "จะดำเนินการต่อ"  หรือคำตรงข้ามของคำเหล่านี้หรือสำนวนอื่น ๆ ที่คล้ายกัน กลุ่ม Aptorum ได้ใช้แถลงการณ์เชิงคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้โดยส่วนใหญ่มาจากความคาดหวังและการคาดการณ์ในปัจจุบันเกี่ยวกับเหตุการณ์และแนวโน้มในอนาคตซึ่งบริษัท เชื่อว่าอาจส่งผลกระทบต่อธุรกิจฐานะทางการเงินและผลการดำเนินงาน ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้พูดเฉพาะวันที่ของเอกสารประชาสัมพันธ์ฉบับนี้และอยู่ภายใต้ความเสี่ยง ความไม่แน่นอน และข้อสันนิษฐาน รวมถึง แต่ไม่จำกัดเพียงความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับการจัดการที่ประกาศไว้และการเปลี่ยนแปลงองค์กร การให้บริการอย่างต่อเนื่อง ความสามารถในการขยายการจัดประเภทผลิตภัณฑ์โดยการนำเสนอผลิตภัณฑ์เพิ่มเติมสำหรับกลุ่มผู้บริโภคเพิ่มเติม กลยุทธ์การเติบโตของบริษัทที่คาดการณ์ไว้ แนวโน้มและความท้าทายที่คาดการณ์ไว้ในธุรกิจของบริษัท และความคาดหวังเกี่ยวกับเสถียรภาพของห่วงโซ่อุปทานและความเสี่ยงอย่างเต็มที่อธิบายไว้ในแบบฟอร์ม 20-F ของกลุ่ม Aptorum และเอกสารอื่น ๆ ที่กลุ่ม Aptorum อาจทำกับ กลต. ในอนาคต ซึ่งเป็นผลให้การคาดคะเนต่าง ๆ ในข้อความที่เป็นการคาดการณ์เหตุการณ์ในอนาคตนี้อาจมีการเปลี่ยนแปลงในภายหลัง กลุ่ม Aptorum ไม่มีข้อผูกมัดในการปรับปรุงแถลงการณ์เชิงคาดการณ์ล่วงหน้าที่มีอยู่ในเอกสารประชาสัมพันธ์นี้อันเป็นผลมาจากข้อมูลใหม่ เหตุการณ์ในอนาคต หรืออื่น ๆ


1 หาก FDA ยอมรับให้ใช้คำขอขึ้นทะเบียนตำรับยาตามมาตร 505(b)(2) เป็นช่องทางสำหรับการอนุมัติ SACT-1 บริษัทจะสามารถใช้ประโยชน์จากข้อมูลทางคลินิกและข้อมูลที่ไม่ใช้ข้อมูลทางคลินิกที่มีอยู่ปัจจุบันควบคู่กับการศึกษาที่ทำโดยผู้ให้การสนับสนุน เพื่อเร่งการพัฒนาและการอนุมัติของ SACT-1
2 ดู https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/pages/31/faqs-about-rare-diseases
3 Clin Cancer Res. 5(11):3632-8.
4 BMC Cancer 17: 684 (2017).
5 ขึ้นอยู่กับการอนุมัติของ FDA และแตกต่างกันไปในแต่ละกรณี ขอขึ้นทะเบียนตำรับยาตามมาตร 505(b)(2) อาจขึ้นอยู่กับข้อมูลปัจจุบันจากผลิตภัณฑ์ที่ได้รับการอนุมัติแล้ว (เช่น การค้นพบของ FDA ก่อนหน้านี้เกี่ยวกับความปลอดภัยและประสิทธิภาพ) หรือผลิตภัณฑ์ในวรรณกรรม (เช่น ข้อมูลที่มีอยู่) อย่างไรก็ตาม ตามที่มีการกล่าวโดยทั่วไป การยื่นขอขึ้นทะเบียนจำเป็นต้องมีการดำเนินการศึกษาเชื่อมโยงในระยะที่ 1 เพื่อเปรียบเทียบกับยาต้นแบบและอ้างอิงข้อมูลความปลอดภัยและประสิทธิภาพที่กำหนด
6 Annu Rev Med. 2015; 66: 49–63.
7www.cancer.org/cancer/neuroblastoma/detection-diagnosis-staging/survival-rates.html
www.cadth.ca/sites/default/files/pcodr/Reviews2019/10154DinutuximabNeuroblastoma_fnEGR_NOREDACT-ABBREV_Post_26Mar2019_final.pdf

ติดต่อนักลงทุน:
โทร: +852 2117 6611
อีเมล: investor.relations@aptorumgroup.com 

สื่อ:
โทร: + 852 2117 6611
อีเมล: info@aptorumgroup.com